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Signaling Pathway
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Lumacaftor (VX-809) 
Lumacaftor (VX-809)能够通过增加突变的CFTR(F508del-CFTR)成熟而纠正囊性纤维化中的CFTR突变。
囊性纤维化
Ivacaftor (VX-770) 
Ivacaftor (VX-770) 是口服有效的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)小分子增效剂。
囊性纤维化
Ataluren (PTC124) 
Ataluren (PTC124)是非氨基糖苷类化合物,能选择性诱导核糖体通读mRNA上过早的无意义终止子信号,从而允许全长,功能性蛋白的合成。
肌营养不良症
Goldmann T, et al. EMBO Mol Med. 2012 Nov;4(11):1186-99.
Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2064-9.
Zosuquidar (LY335979) 3HCl 
Zosuquidar (LY335979) 3HCl是Pgp(P-glycoprotein)的选择性抑制剂,能明显提高移植了Pgp表达的小鼠白血病细胞(P388/ADR)小鼠的生存率。
白血病
Liu F, et al. Chem Pharm Bull (Tokyo). 2015;63(7):512-8.
Fuchs H, et al. Drug Metab Dispos. 2014 Oct;42(10):1761-5.
Hou J, et al. Biomed Res Int. 2014;2014:850493.
Starling JJ, et, al. Adv Enzyme Regul. 1997;37:335-47.
 
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