上市：
| 产品编号 | 产品名称 | 产品简述 | 应用领域 | 参考文献 | 客户反馈 |
| Lumacaftor (VX-809) | Lumacaftor (VX-809)能够通过增加突变的CFTR（F508del-CFTR）成熟而纠正囊性纤维化中的CFTR突变。 |
囊性纤维化 |
   |
||
| Ivacaftor (VX-770) | Ivacaftor (VX-770) 是口服有效的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）小分子增效剂。 |
囊性纤维化 |
|
||
| Ataluren (PTC124) | Ataluren (PTC124)是非氨基糖苷类化合物，能选择性诱导核糖体通读mRNA上过早的无意义终止子信号，从而允许全长，功能性蛋白的合成。 |
肌营养不良症 |
Goldmann T, et al. EMBO Mol Med. 2012 Nov;4(11):1186-99. Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2064-9. |
|
