购买 Ataluren (PTC124) | CFTR 抑制剂 | 用于动物实验
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Signaling Pathway
CAS NO.:775304-57-9
分子式:C15H9N2O3F
分子量:284.24196

Ataluren (PTC124)

目录号:IH01134临床试验:Phase 3
Ataluren (PTC124)是非氨基糖苷类化合物,能选择性诱导核糖体通读mRNA上过早的无意义终止子信号,从而允许全长,功能性蛋白的合成。
应用领域:肌营养不良症
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生物活性
动物模型给药方式剂量剂型实验结果
C57BL/6J小鼠模型[1] 注射到小鼠的电穿孔的眼睛 2.5 µg / PTC124处理组的通读率增加了1.4倍,而NB54没有明显的作用。
CF小鼠模型[2] 皮下注射 60, 30, or 15 mg/kg / 在Cftr−/− hCFTR-G542X 小鼠中,PTC124能抑制G542的突变并且部分恢复hCFTR蛋白的表达。
药代动力学
物种 药峰时间 剂量 药峰浓度 半衰期 曲线下面积
药物毒性(动物)

参考文献

[1] Goldmann T, et al. EMBO Mol Med. 2012 Nov;4(11):1186-99.

[2] Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2064-9.

不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表(数据来源于FDA指南)
  小鼠 大鼠 豚鼠 仓鼠
重量 (kg) 0.02 0.15 1.8 0.4 0.08 10
体表面积 (m2) 0.007 0.025 0.15 0.05 0.02 0.5
Km系数 3 6 12 8 5 20
例如,依据体表面积折算法,将阿霉素用于大鼠的剂量10 mg/kg 换算成小鼠的剂量,需要将10 mg/kg 乘以大鼠的Km系数(6),再除以小鼠的Km系数(3),得到阿霉素用于小鼠的等效剂量为20 mg/kg。
储存
形态 温度 保质期
粉状 -20℃ 3 年
溶剂 -80℃ 6 个月
溶解度
二甲亚砜 乙醇
57 mg/mL (200.53 mM) <1 mg/mL (<1 mM) <1 mg/mL (<1 mM)
 
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