生物活性
动物模型 | 给药方式 | 剂量 | 剂型 | 实验结果 |
C57BL/6J小鼠模型[1] | 注射到小鼠的电穿孔的眼睛 | 2.5 µg | / | PTC124处理组的通读率增加了1.4倍,而NB54没有明显的作用。 |
CF小鼠模型[2] | 皮下注射 | 60, 30, or 15 mg/kg | / | 在Cftr−/− hCFTR-G542X 小鼠中,PTC124能抑制G542的突变并且部分恢复hCFTR蛋白的表达。 |
药代动力学
物种 | 药峰时间 | 剂量 | 药峰浓度 | 半衰期 | 曲线下面积 |
药物毒性(动物)
参考文献
[1] Goldmann T, et al. EMBO Mol Med. 2012 Nov;4(11):1186-99.
[2] Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2064-9.
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表(数据来源于FDA指南)
小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 | |
重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
例如,依据体表面积折算法,将阿霉素用于大鼠的剂量10 mg/kg 换算成小鼠的剂量,需要将10 mg/kg 乘以大鼠的Km系数(6),再除以小鼠的Km系数(3),得到阿霉素用于小鼠的等效剂量为20 mg/kg。
储存
形态 | 温度 | 保质期 |
粉状 | -20℃ | 3 年 |
溶剂 | -80℃ | 6 个月 |
溶解度
二甲亚砜 | 水 | 乙醇 |
57 mg/mL (200.53 mM) | <1 mg/mL (<1 mM) | <1 mg/mL (<1 mM) |