生物活性
| 动物模型 | 给药方式 | 剂量 | 剂型 | 实验结果 |
| Ptch-/-、P53-/-成神经管细胞瘤模型 [1] | 口服 | 5，10，20mg/kg | 5mg/kg明显抑制肿瘤生长，T/C=33%. 10mg/kg与20mg/kg剂量，肿瘤生长抑制率分别为51%，83%。 | |
| 转基因RIP1TAG2小鼠模型 [2] | 口服 | 80mg/kg | 0.5%甲基纤维素、0.5% 吐温-80水溶液 | 相对于对照组，LDE225对肿瘤生长抑制率为95%。抑制Hedgehog信号通路，延长了转基因小鼠的中位生存。RT-PCR显示，Hedgehog通路下游靶基因显示明显的下调。 |
| Ptch+/−p53−/− 成神经管细胞瘤同种异体移植小鼠模型[1] | 口服灌胃，1天2次 | 40 毫克/千克/天 | \ | NVP-LDE225二磷酸盐的悬浮液口服10天后显示剂量相关的抗肿瘤活性。 |
| Rip1-Tag2小鼠[2] | 口服灌胃，1天1次 | 80 毫克/千克/天 | 0.5％甲基纤维素/0.5% 吐温80 | LDE225显著延长转基因小鼠的平均存活时间（105对116天）。 |
| 786-O SuR异体移植小鼠模型[3] | 口服灌胃，1天1次，共3周 | 20 毫克/千克 | \ | NVP-LDE225处理2周后产生41％的肿瘤生长抑制。 |
| LOX IMVI 异体移植小鼠模型 [4] | 每日肿瘤内注射 | 200 微克/次 | PEG 300/10% 乙醇 | NVP-LDE225对人黑素瘤有很强的抗肿瘤活性。 |
| NOD/SCID IL2Rγ敲除小鼠[5] | 腹腔内注射，每周三次，持续4周 | 20 毫克/千克 | \ | NVP-LDE225抑制CSC肿瘤生长，表现为肿瘤重量的显着降低。 |
药代动力学
| 物种 | 药峰时间 | 剂量 | 药峰浓度 | 半衰期 | 曲线下面积 |
药物毒性（动物）
参考文献
[1] Pan S, et al., ACS Med Chem Lett. 2010, 1(3):130-4
[2] Fendrich V,et al., Ann Surg. 2011, 254(5):818-23
[3] Pan S, et al. ACS Med Chem Lett, 2010, 1(3), 130-134.
[4] Fendrich V, et al. Ann Surg, 2011, 254(5), 818-823.
[5] D'Amato C, et al. Br J Cancer, 2014, 111(6), 1168-1179.
[6] Jalili A, et al. PLoS One, 2013, 8(7), e69064.
[7] Nanta R, et al. Oncogenesis, 2013, 2, e42.
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 | |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
例如，依据体表面积折算法，将阿霉素用于大鼠的剂量10 mg/kg 换算成小鼠的剂量，需要将10 mg/kg 乘以大鼠的Km系数（6），再除以小鼠的Km系数（3），得到阿霉素用于小鼠的等效剂量为20 mg/kg。
储存
| 形态 | 温度 | 保质期 |
| 粉状 | -20℃ | 3 年 |
| 溶剂 | -80℃ | 6 个月 |
| 粉状 | -20℃ | 3 年 |
| 溶剂 | -80℃ | 6 个月 |
溶解度
| 二甲亚砜 | 水 | 乙醇 |
| 97 mg/mL (199.79 mM) | 97 mg/mL 加热(199.79 mM) | <1 mg/mL |
